Gentherapie bessert Parkinson-Krankheit

Nun ist es offiziell: Patienten, die an der Parkinson´schen Krankheit leiden, kann mithilfe einer Gentherapie geholfen werden. Dies zeigt die erste erfolgreiche Studie, bei der diese Methode mit Placebo verglichen wurde. 16 Patienten, denen man gentechnisch veränderte Viren ins Gehirn injiziert hatte, verbesserten sich auf einer gebräuchlichen Bewertungsskala binnen eines halben Jahres um durchschnittlich 23 Prozent. Zwar verbesserte sich auch die Beweglichkeit von 21 weiteren Patienten, die lediglich eine Scheinoperation erhielten. Hier betrug der Unterschied zur Ausgangssituation jedoch im Mittel nur 13 Prozent.

Eher skeptisch: Prof. Wolfgang Oertel, Direktor der Klinik für Neurologie an der Uni Marburg und neuer Präsident der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (Foto: Gust)

Wenig euphorisch reagierte indes auf diese Nachricht einer der führenden Parkinson-Experten Deutschlands, Prof. Wolfgang Oertel, Direktor der Klinik für Neurologie am Universitätsklinikum Marburg: „Die hier vorgestellte Therapieform ist noch nicht über den Status eines erfolgreichen Experimentes hinaus gekommen“, so Oertel in einer Pressemitteilung der Deutschen Gesellschaft für Neurologie (DGN), deren Präsident er ist. Und weiter: „Patienten sollten sich keine kurzfristigen Hoffnungen machen und zunächst weiterhin auf eine Reihe bereits etablierter und sicherer Behandlungsverfahren setzen.“

Trotz Medikamenten hatte sich der Zustand der zwischen 30 und 75 Jahre alten Patienten immer weiter verschlechtert, berichten die Studienautoren um Michael Kaplitt vom Weil Cornell Medical Center in der Fachzeitschrift Lancet Neurology. Sie litten zunehmend unter den typischen Symptomen der Krankheit wie Zittern (Tremor), Steifigkeit (Rigor) und verlangsamten Bewegungen (Dyskinesie). Daher habe man versucht, die fortscheitende Unterversorgung bestimmter Hirnregionen mit dem Botenstoff GABA durch die Infusion von Milliarden gentechnisch veränderter Viren in den so genannten Nukleus subthalamicus zu beheben, einen tief im Gehirn gelegenen Nervenknoten. Dem Eingriff waren jahrzehntelange Experimente in Zellkulturen, mit Versuchstieren und schließlich auch mit menschlichen Patienten voraus gegangen. Dabei hatten schwedische und US-amerikanische Arbeitsgruppen wiederholt Verbesserungen gemeldet, bei denen aber nicht auszuschließen war, dass sie eine Folge des so genannten Placebo-Effekts waren, bei dem bereits die Erwartungshaltung des Patienten eine Verbesserung bewirkt. Die wenigen kleinen Placebo-kontrollierten Studien wiederum hatten die anfänglichen Erfolgsmeldungen nicht bestätigen können.

Vergleich mit Scheinoperation

In der aktuellen Studie konnte nun erstmals eindeutig gezeigt werden, dass der Behandlungserfolg nicht alleine durch den Placeboeffekt erklärt werden kann. Tatsächlich verbesserte sich nach der Infusion der Viren die Beweglichkeit der Patienten auf der Skala UPDRS um 10 Prozentpunkte mehr als in der Vergleichsgruppe, bei der die Ärzte lediglich ein Loch in die Schädeldecke gebohrt hatten und bei der die Patienten selbst nicht wussten, ob sie eine echte Behandlung bekamen oder lediglich eine Scheinoperation.

Angesichts des eindeutigen Unterschiedes zugunsten jener Patienten, die eine echte Behandlung bekommen haben, sehen die beteiligten Wissenschaftler in der Gentherapie eine neue Alternative zur herkömmlichen Behandlung mit Medikamenten oder chirurgischen Eingriffen. Auch sei die Methode eine erfolgversprechende Option bei anderen neurologischen Erkrankungen. Die Forscher merken aber auch an, dass es bezüglich der Dyskinesien und der Lebensqualität keine bedeutsamen Unterschiede zwischen den beiden Vergleichsgruppen gegeben habe.

Auch deshalb gibt DGN-Präsident Oertel sich eher skeptisch: Die erzielte Wirkung sei auch nicht besser als mit einigen milden bis mittelstarken Medikamenten, die den Ärzten zur Verfügung stehen, auch müsse das Ergebnis der Studie an einer größeren Anzahl bestätigt werden. „Zusammenfassend ist diese Studie also von hohem wissenschaftlichen Interesse, für die Behandlung der Parkinson-Patienten im Jahre 2011 hingegen hat sie noch keine therapeutische Bedeutung.“

Quelle:

Lewitt, PA et al. AAV2-GAD gene therapy for advanced Parkinson´s disease: a double-blind, sham-surgery controlled, randomised trial. Lancet Neurology online, March 17, 2011. DOI:10.1016/S1474-4422(11)70039-4.

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